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藥物治療無(wú)效或部分基因突變引起的腎病綜合征相對(duì)預(yù)后較差，可能最后發(fā)展為尿毒癥。部分激素耐藥型的腎病綜合征患兒對(duì)激素和多種免疫抑制劑治療無(wú)效，病情遷延不愈，長(zhǎng)期大量蛋白尿持續(xù)不緩解，腎功能進(jìn)行性下降，大概有50%的患兒10年內(nèi)會(huì)進(jìn)展到終末腎，需要透析治療。

先天性腎病綜合征患兒出生后3個(gè)月內(nèi)發(fā)病，表現(xiàn)為腎病綜合征。多數(shù)先天性腎病綜合征患兒是由于編碼腎小球?yàn)V過(guò)屏障蛋白的基因突變導(dǎo)致，此類患兒激素和免疫抑制劑治療無(wú)效，大量蛋白尿長(zhǎng)期不緩解，腎功能隨年齡增長(zhǎng)逐漸減退，多數(shù)在3歲時(shí)到達(dá)終末腎，需要透析或腎移植，但此類患兒比例較小。腎病綜合征患兒中約85%為激素敏感型腎病綜合征，因此家長(zhǎng)無(wú)需過(guò)度緊張，只要遵醫(yī)囑規(guī)律用藥，避免自行減藥、停藥、定期復(fù)查，大部分兒童都可以順利停藥，達(dá)到臨床治愈。